Дата публикации в реестре: 2021-08-05T20:34:06Z

Аннотация:

Атипичный гемолитико-уремический синдром (аГУС) - ультраредкое (орфанное) заболевание прогрессирующего течения, представляющее собой системную тромботическую микроангиопатию (ТМА) вследствие хронической неконтролируемой активации альтернативного пути комплемента. В настоящее время установлено, что генетические аномалии комплемента, которые раньше рассматривали как основную причину заболевания, являются лишь фактором, предрасполагающим к возникновению ТМА. Классическую триаду клинических проявлений аГУС составляют тромбоцитопения, микроангиопатическая гемолитическая анемия и острое повреждение почек. У большинства пациентов независимо от возраста отмечается артериальная гипертензия, основными причинами которой являются гиперренинемия вследствие ишемии ткани почек, обусловленной ТМА, и перегрузка объемом при наличии олиго/анурии. Атипичный ГУС представляет собой системную ТМА, при которой могут поражаться не только почки, но и другие жизненно важные органы - головной мозг, сердце, легкие, пищеварительный тракт, глаза и др. Диагноз аГУС - это диагноз исключения. Он устанавливается на основании характерной клинической картины после исключения других форм ТМА, как первичных, так и вторичных. Для исключения тромботической тромбоцитопенической пурпуры (ТТП) всем больным с ТМА необходимо определение активности ADAMTS-13: снижение ее до 10% и менее является диагностическим маркером ТТП. У пациентов с аГУС и другими ТМА активность ADAMTS-13 может быть снижена, однако всегда превышает 10%. Инновационным подходом к лечению аГУС, используемым в клинической практике в течение последнего десятилетия, стало применение экулизумаба - препарата группы комплемент-ингибирующих антител, который является препаратом патогенетической терапии аГУС. Экулизумаб является средством «первой линии» для лечения детей с установленным диагнозом аГУС, при семейном характере заболевания, наличии экстраренальных проявлений. Совершенствование методов диагностики и внедрение новых подходов к лечению позволяет быстрее заподозрить и купировать проявления аГУС, добиться стойкой ремиссии и улучшить прогноз.

Тип: Article

Права: open access

Источник: Тромбоз, гемостаз и реология