Клиническое наблюдение пациента с мукополисахаридозом I типа на фоне проведенной аллогенной трансплантации костного мозга от неполностью HLA-совместимого родственного донора
В статье представлено клиническое наблюдение пациента, которому диагноз мукополисахаридоза I типа был поставлен в возрасте 1 год 1 мес и было принято решение о назначении ферментозаместительной терапии (ФЗТ) альдуразимом с последующей трансплантацией костного мозга